FDA zatwierdza szczepionkę na raka skóry przez…?

Rynek ten zgodzi się na „Tak”, jeśli amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdzi autogen intismeran w dowolnym wskazaniu do 31 grudnia 2027 r., godz. 23:59 czasu wschodniego. W przeciwnym razie rynek ten zdecyduje się na „Nie”.

Autogen Intismeran odnosi się do zindywidualizowanej terapii neoantygenowej opracowanej przez firmy Moderna i Merck i ocenianej w badaniu fazy 3 INTerpath-001 (NCT05933577), znanej również jako mRNA-4157 i V940, wraz z jakąkolwiek marką, nazwą handlową lub niezastrzeżoną nazwą później przypisaną temu produktowi, jak również dowolną zmienioną nazwą lub zmodyfikowaną wersją, którą odpowiednia firma lub FDA identyfikuje jako ten sam produkt lub bezpośrednią kontynuację Program V940/mRNA-4157.

Różnice w składzie neoantygenów między pacjentami nie wpływają na rozdzielczość. Zmiany w składzie produktu nie będą miały wpływu na rozdzielczość, pod warunkiem, że FDA zatwierdzi produkt opisany powyżej. Zatwierdzenie w ramach schematu skojarzonego będzie się kwalifikować. Zatwierdzenie dla węższej populacji niż ta badana w INterpath-001 będzie się kwalifikować. Kwalifikuje się również zatwierdzenie dla wskazania innego niż czerniak. Kwalifikuje się zarówno zatwierdzenie standardowe, jak i przyspieszone.

Zatwierdzenie definiuje się jako:

W przypadku nowych leków: wydanie przez FDA pisma zatwierdzającego wniosek o wydanie nowego leku (NDA) lub wniosek o licencję na leki biologiczne (BLA)

W przypadku leków już wprowadzonych na rynek poszukujących nowych wskazań: zatwierdzenie przez FDA dodatkowej NDA (sNDA) lub uzupełniającej BLA (sBLA) dla konkretnego wskazanego wskazania

W przypadku leków generycznych: zatwierdzenie przez FDA skróconego wniosku o nowy lek (ANDA)

W przypadku leków biopodobnych: zatwierdzenie przez FDA wniosku 351(k).

Następujące zatwierdzenia stanowią kwalifikujące się zatwierdzenia:

Zatwierdzenie standardowe (tradycyjne zatwierdzenie w oparciu o korzyść kliniczną), zatwierdzenie przyspieszone (w oparciu o zastępcze punkty końcowe), zatwierdzenie ze strategią oceny ryzyka i łagodzenia ryzyka (REMS), zatwierdzenie z ograniczeniami w zakresie dystrybucji lub wskazań, z wyjątkiem programów „współczucia”/rozszerzonego dostępu

Poniższe informacje nie stanowią zatwierdzeń kwalifikujących:

Zatwierdzane pisma, które wymagają dodatkowych działań przed zatwierdzeniem

Wstępne zatwierdzenia do czasu wygaśnięcia patentu lub wyłączności

FDA żąda dodatkowych informacji lub badań

Przedłużenie dat ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA)

Zgoda wyłącznie na programy współczucia lub programy rozszerzonego dostępu

Zatwierdzenie wyłącznie na eksport lub do użytku poza Stanami Zjednoczonymi

Zezwolenie na użycie w sytuacjach awaryjnych (EUA) bez pełnej zgody

Pełne listy odpowiedzi (CRL) wskazujące, że wniosek nie może zostać zatwierdzony w jego obecnej formie

Jeżeli wymieniony lek zostanie zatwierdzony przed końcem określonego okresu, rynek zadecyduje „Tak”, niezależnie od głosów potencjalnego Komitetu Doradczego przeciwko zatwierdzeniu lub późniejszego wycofania zatwierdzenia.

Zatwierdzenia warunkowe mogą obejmować wymagania lub zobowiązania po wprowadzeniu do obrotu i nadal się kwalifikują.

Podstawowym źródłem rozstrzygnięć dla tego rynku będą oficjalne informacje FDA; jednakże można również zastosować konsensus w sprawie wiarygodnej sprawozdawczości.